Marktforschungsbericht zur Gentherapie – Prognose bis 2032

Überblick über den globalen Gentherapie-Markt

Die Größe des Gentherapie-Marktes wurde im Jahr 2023 auf 9,4 Milliarden US-Dollar geschätzt und wird voraussichtlich von 10,8 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024 auf 43,1 Milliarden US-Dollar im Jahr 2032 wachsen, was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 19,87 % im Prognosezeitraum (2024–2032) entspricht. Das Wachstum des Gentherapie-Marktes wird durch wichtige Faktoren wie die Zunahme der Prävalenz chronischer Krankheiten wie Krebs, genetische Störungen, seltene Erkrankungen und andere, zunehmende staatliche Unterstützung, zunehmende ethische Akzeptanz von Generika zur Behandlung verschiedener Krankheiten, das Vorhandensein eines starken Produktportfolios und steigende Investitionen in Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zur Entwicklung von Gentherapie-Medikamenten beeinflusst. Dies sind die wichtigsten Faktoren, die das Wachstum des Marktes antreiben.

Quelle: Sekundärforschung, Primärforschung, MRFR-Datenbank und Analystenbewertung

Gentherapie-Markt Trends

• 
  

  Anstieg der Prävalenz chronischer Krankheiten.

  
  

Der weltweite Anstieg der Prävalenz chronischer Krankheiten wie Krebs, neurologische Erkrankungen, seltene Erkrankungen, genetische Störungen und andere ist der Hauptfaktor, der das Marktwachstum antreibt. Nach Angaben der Internationalen Agentur für Krebsforschung (IARC) wurden beispielsweise im Jahr 2022 weltweit schätzungsweise 20 Millionen neue Krebsfälle diagnostiziert, und bis 2035 werden es voraussichtlich 35 Millionen sein. Darüber hinaus leben laut Rare Diseases International im Jahr 2022 etwa 300 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung, von denen 72 % der seltenen Erkrankungen genetisch bedingt sind und etwa 50 % der von seltenen Erkrankungen betroffenen Menschen überall auf der Welt Kinder sind Welt.

Darüber hinaus hat die zunehmende Zahl von Medikamenten, die zur Behandlung chronischer Krankheiten entwickelt werden, auch das Wachstum des Gentherapiemarktes vorangetrieben. Viele Pharmaunternehmen investieren stark in die Gentherapie-Forschung und -Entwicklung, um Gentherapie-Medikamente zu entwickeln.

Im Jahr 2023 gab beispielsweise bluebird bio, Inc. bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) für die Behandlung der Sichelzellenanämie bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen hat, bei denen in der Vergangenheit vasookklusive Ereignisse (VOEs) aufgetreten sind. LYFGENIA ist eine einmalige Gentherapie, die das Potenzial hat, vasookklusive Ereignisse zu beheben, und speziell für die Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Sichelzellenanämie entwickelt wurde.

Außerdem hat Pfizer Inc. (NYSE: PFE) im Jahr 2024 bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) BEQVEZ™ (Fidanacogene elaparvovec-dzkt) für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B zugelassen hat, die derzeit eine Faktor IX (FIX)-Prophylaxetherapie anwenden oder aktuelle oder historische lebensbedrohliche Blutungen haben. BEQVEZ ist eine einmalige Gentherapie, die es Menschen mit Hämophilie B ermöglichen soll, FIX selbst zu produzieren, statt wie bei der aktuellen Standardbehandlung üblich, die regelmäßige intravenöse FIX-Infusionen erfordert, die oft mehrmals pro Woche oder mehrmals im Monat verabreicht werden.

Daher treibt der Anstieg der Prävalenz chronischer Krankheiten und die zunehmende Zahl von Medikamenten, die weltweit zur Behandlung chronischer Krankheiten entwickelt werden, das Wachstum des Marktes voran.

Deutlicher Anstieg der Zahl der in der Entwicklung befindlichen Medikamente für die Gentherapie

Gentherapie ist eine hochmoderne medizinische Behandlung, bei der fehlerhafte Gene verändert oder ersetzt werden, um Krankheiten zu behandeln oder zu verhindern. In den letzten Jahren gab es einen deutlichen Anstieg der Zahl der in der Entwicklung befindlichen Medikamente für die Gentherapie, was das Wachstum des Gentherapiemarktes vorangetrieben hat.

Die Pipeline an Gentherapie-Medikamenten umfasst ein breites Spektrum an Behandlungen für verschiedene genetische und erworbene Krankheiten, wie etwa seltene genetische Störungen, Krebs und Autoimmunerkrankungen. Das Potenzial dieser Medikamente, gezielte und personalisierte Behandlungen für Patienten mit komplexen Erkrankungen bereitzustellen, hat bei biopharmazeutischen Unternehmen, Investoren und Gesundheitsdienstleistern großes Interesse geweckt.

Da immer mehr Gentherapie-Medikamente klinische Studien durchlaufen und die behördliche Zulassung erhalten, wird der Markt für Gentherapie voraussichtlich weiter wachsen. Beispielsweise wurde nach Angaben der American Society of Gene and Cell Therapy im Jahr 2022 geschätzt, dass etwa 3.633 Therapien in der Pipeline sind, von denen sich 2.024 Gentherapien (einschließlich genetisch veränderter Zelltherapien wie CAR-T-Zelltherapien) in der Entwicklung befinden – von der präklinischen Phase bis zur Vorregistrierung im zweiten Quartal 2022. In der Gentherapie-Pipeline und in der Klinik bleiben Onkologie und seltene Krankheiten die Hauptentwicklungsbereiche. Um diesen Trend zu veranschaulichen, finden Sie unten eine Vergleichstabelle, die die Zunahme der Pipeline an Gentherapie-Medikamenten zeigt.

Daher treibt die Erweiterung der Pipeline an Gentherapie-Medikamenten das Wachstum des Gentherapie-Marktes voran und dürfte in den kommenden Jahren die Behandlung von Krankheiten revolutionieren.

Einblicke in das Gentherapie-Marktsegment

Einblicke in die Art der Gentherapie

Nach Therapietyp wird der Markt in Ex-vivo-Therapie und In-vivo-Therapie unterteilt. Das Segment der In-vivo-Therapie hatte im Jahr 2022 den größten Marktanteil, was auf die zunehmende Einführung von In-vivo-Gentherapien weltweit zurückzuführen ist. Da die Vivo-Gentherapie mehrere Stellen oder Organe im ganzen Körper erreichen kann, ermöglicht sie eine systemische Behandlung. Dies ist insbesondere bei Erkrankungen, die mehrere Organsysteme betreffen oder systemische Ausprägungen haben, von Vorteil und ermöglicht einen umfassenderen Therapieansatz. Beispielsweise hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Jahr 2024 BEQVEZ™ (Fidanacogene elaparvovec-dzkt) zugelassen, eine In-vivo-Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B, die derzeit eine Faktor IX (FIX)-Prophylaxetherapie anwenden oder aktuelle oder historische lebensbedrohliche Blutungen haben.

Es wird jedoch erwartet, dass das Segment der Ex-vivo-Therapie im Prognosezeitraum mit einer erheblichen jährlichen Wachstumsrate wachsen wird, da die Ex-vivo-Therapie die Manipulation und Modifikation von Zellen außerhalb des Körpers ermöglicht, was eine präzisere und gezieltere Abgabe therapeutischer Gene ermöglicht. Dieser Ansatz ermöglicht auch die Expansion modifizierter Zellen vor der Reinfusion in den Patienten, was möglicherweise die Wirksamkeit der Behandlung erhöht. Beispielsweise hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Jahr 2024 die Ex-vivo-Gentherapie LENMELDY für die Behandlung von Kindern mit präsymptomatischer spätinfantiler (PSLI), präsymptomatischer früher juveniler (PSEJ) oder frühsymptomatischer früher juveniler (ESEJ) metachromatischer Leukodystrophie (MLD) zugelassen.

MARKTGRÖSSE FÜR GENTHERAPIE, NACH TYP, 2019 & 2032 (Milliarden USD)

Quelle: Sekundärforschung, Primärforschung, MRFR-Datenbank und Analystenbewertung

Einblicke in die Anwendung der Gentherapie

Basierend auf der Anwendung umfasst die Marktsegmentierung für Gentherapie Onkologie, genetische Störung, neurologische Störung und andere.  Das Segment Onkologie hielt im Jahr 2022 den größten Marktanteil, was auf die Zunahme der Krebsprävalenz und die zunehmende Entwicklung von Gentherapie-Medikamenten speziell für die Onkologie zurückzuführen ist. Beispielsweise hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Dezember 2022 Adstiladrin® (Nadofaragene firadenovec-vncg) zugelassen, und es wurden neue Langzeit-Follow-up-Daten veröffentlicht.

Adstiladrin ist die erste von der FDA zugelassene intravesikale Gentherapie, die für Erwachsene mit hochriskantem, auf Bacillus Calmette-Guérin (BCG) nicht reagierendem, nicht muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papillären Tumoren zugelassen wurde.

Allerdings wird erwartet, dass das Segment der genetischen Störungen im Prognosezeitraum aufgrund der zunehmenden Prävalenz genetischer Erkrankungen weltweit mit einer erheblichen jährlichen Wachstumsrate wachsen wird. Beispielsweise sind laut FDA im Jahr 2022 in den USA 30 Millionen Menschen von seltenen Krankheiten betroffen, und viele seltene Erkrankungen sind lebensbedrohlich und für die meisten gibt es keine Behandlung.

Einblick in die Vertriebskanäle der Gentherapie

Basierend auf dem Vertriebskanal umfasst die Gentherapiebranche Krankenhausapotheken, Online-Apotheken und Einzelhandelsapotheken. Das Segment der Krankenhausapotheken hatte im Jahr 2022 den größten Marktanteil, was auf die steigende Nachfrage nach Gentherapie-Medikamenten zur Behandlung verschiedener chronischer Krankheiten auf der ganzen Welt zurückzuführen ist

Regionale Einblicke in die Gentherapie

Nach Regionen bietet die Studie Markteinblicke in Nordamerika, Europa, den asiatisch-pazifischen Raum und den Rest der Welt. Nordamerika hielt den größten Anteil am Gentherapie-Markt, was auf die steigende Prävalenz chronischer Krankheiten, die Verfügbarkeit von Erstattungen für die Gentherapie und den Anstieg der Gesundheitsausgaben und Forschungsentwicklungsaktivitäten für Gentherapie-Medikamente in der gesamten Region zurückzuführen ist. Beispielsweise gab die US-Bundesregierung im Jahr 2023 etwa 190 Milliarden US-Dollar für Forschung und Entwicklung aus. Dies war ein Anstieg von etwa 13 Prozent gegenüber dem Geschäftsjahr 2022 und damit einer der größten Ausgabensprünge für Forschung und Entwicklung in der jüngeren Geschichte.

Allerdings wird erwartet, dass der asiatisch-pazifische Raum aufgrund der großen Bevölkerungsbasis, des gestiegenen Gesundheitsbewusstseins und der steigenden Zahl von Krebsfällen erhebliche Marktchancen für Gentherapien bieten wird. Diese Faktoren treiben gemeinsam die Nachfrage nach Gentherapie in der Region voran. Darüber hinaus tragen die Expansion des Pharmamarktes, Regierungsinitiativen und ein Anstieg der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zum beschleunigten Wachstum der Region bei. Darüber hinaus wird erwartet, dass eine Zunahme der Forschungsaktivitäten sowie die etablierte Präsenz inländischer Unternehmen in der Region erhebliche Chancen für das Marktwachstum bieten.

Gentherapie – wichtige Marktteilnehmer & Wettbewerbseinblicke

Der Bericht enthält Wettbewerbsanalysen und Profile der wichtigsten Akteure auf dem Gentherapie-Markt, die auf dem Markt tätig sind, wie z. B. Novartis AG, Gilead Sciences, Jazz Pharmaceuticals, Orchard Therapeutics, Bristol-Myers Squibb., Amgen Inc., Shenzhen SiBiono Genentech, Shanghai Sunway Biotech Co., Ltd., Adaptimmune Therapeutics plc, Adverum Biotechnologies, Inc., Abeona Therapeutics Inc., Applied Genetic Technologies Corporation, F Hoffman la Roche., Astellas Therapeutics, Inc., Bluebird Bio, Inc., CRISPR Therapeutics AG, Intellia Therapeutics, Inc., REGENXBIO Inc., Sangamo Therapeutics, Inc., Unique N. V., Pfizer inc., Merck and Co Inc. und andere. Die Hauptakteure haben Strategien wie Akquisition, Vereinbarung, strategische Allianz, Zusammenarbeit, klinische Studie, Expansion, Joint Venture, Entwicklung neuer Produkte und Produktzulassung übernommen, um ihr Produktportfolio zu erweitern.

So haben Sarepta und Roche beispielsweise im Jahr 2023 bekannt gegeben, dass die Food and Drug Administration (FDA) in den Vereinigten Staaten (USA) eine beschleunigte Zulassung für die Gentherapie SRP-9001 (Delandistrogen moxeparvovec) zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erteilt hat. SRP-9001 (auch bekannt als Delandisttrogene Moxeparvovec oder Dela Mox) ist ein auf einem Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektor basierendes Gentherapieprodukt für ambulante PatientenPersonen mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen. Es handelt sich um eine einmalige Behandlung zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von DMD.

Zu den wichtigsten Unternehmen auf dem Gentherapie-Markt gehören

• Amgen Inc. (USA)


• Spark Therapeutics Inc. (USA)


• Bristol-Myers Squibb Company (USA)


• Novartis AG (Schweiz)


• Gilead Sciences Inc. (USA)


• Pfizer Inc (USA)


• F Hoffman La Roche (Schweiz)


• Merck Coo & Inc (USA)


• CRISPR Therapeutics AG (Schweiz)


• Orchard Therapeutics plc (Großbritannien)

Entwicklungen in der Gentherapie-Branche

Im Juli 2022 schloss sich Novartis Pharmaceuticals UK mit Medtronic Ltd, RYSE Asset Management Chelsea und dem Westminster Hospital sowie seiner Wohltätigkeitsorganisation CW+ zusammen, um die Bewegung in Großbritannien durch ihren Katalysator Heart Health Biome zu starten, der erstmals im Juli 2022 zusammen mit anderen Krankenhäusern auf der Welt angekündigt wurde.

Im März 2022 wurde ein führendes Unternehmen in der Gentherapie-Medizin vom National Heart, Lung and Blood Institute mit einem Zuschuss von 12 Millionen US-Dollar für bessere und sicherere Methoden zur Behandlung von Hämophilie und anderen Therapiethemen unterstützt.

Im Januar 2024 haben Ginkgo Bioworks und Biogen ihre Arbeit an AAV-basierten Vektoren abgeschlossen, was in naher Zukunft zu einer Eskalation des Marktes für Gentherapien geführt hat.

Marktsegmentierung für Gentherapie-Arzneimittel

Ausblick auf den Gentherapietyp

• Ex-vivo


• In-Vivo

Ausblick auf den Gentherapie-Vektortyp

• Viraler Vektor


• Nicht-viraler Vektor

Ausblick auf die Anwendung der Gentherapie

• Onkologie


• Genetische Störungen


• Neurologische Störungen


• Andere

Ausblick auf den Vertriebskanal für Gentherapie

• Krankenhausapotheken


• Einzelhandelsapotheken


• Online-Apotheken

Regionaler Ausblick auf den Gentherapiemarkt

• 
  
  Naher Osten
  
  


• 
  
  Afrika
  
  


• 
  
  Lateinamerika
  
  

Report Attribute/Metric Source:	Details
MARKET SIZE 2023	6.45(USD Billion)
MARKET SIZE 2024	7.27(USD Billion)
MARKET SIZE 2035	27.0(USD Billion)
COMPOUND ANNUAL GROWTH RATE (CAGR)	12.68% (2025 - 2035)
REPORT COVERAGE	Revenue Forecast, Competitive Landscape, Growth Factors, and Trends
BASE YEAR	2024
MARKET FORECAST PERIOD	2025 - 2035
HISTORICAL DATA	2019 - 2024
MARKET FORECAST UNITS	USD Billion
KEY COMPANIES PROFILED	UniQure, GenSight Biologics, AbbVie, Gilead Sciences, Roche, Audentes Therapeutics, Sangamo Therapeutics, Poseida Therapeutics, Vaxart, CRISPR Therapeutics, Novartis, Freeline Therapeutics, BristolMyers Squibb, Spark Therapeutics, Bluebird Bio
SEGMENTS COVERED	Therapeutic Area, Technology, Application, Route of Administration, Regional
KEY MARKET OPPORTUNITIES	Increased investment in R&D, Growing prevalence of genetic disorders, Advancements in delivery mechanisms, Expanding FDA approvals, Rise of personalized medicine approaches
KEY MARKET DYNAMICS	Rising prevalence of genetic disorders, Advancements in CRISPR technology, Increasing R&D investments, Regulatory support and framework, Growing patient awareness and acceptance
COUNTRIES COVERED	North America, Europe, APAC, South America, MEA