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Informe de investigación de mercado de terapia génica basada en vectores con virus adenoasociados (AAV) por tipo de enfermedad (neoplasias malignas hematológicas, trastornos neurológicos, enfermedades cardiovasculares, enfermedades oftálmicas, oncología), por serotipo de vector (AAV1, AAV2, AAV5, AAV6, AAV8, AAV9) , Por Vía de Administració...


ID: MRFR/HC/27946-HCR | 128 Pages | Author: Rahul Gotadki| January 2025

Descripción general del mercado de terapia génica basada en vectores contra virus adenoasociados (AAV)


El tamaño del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) se estimó en 2,88 (USD Miles de millones) en 2022. Se espera que el mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) crezca desde 3,62 (millones de dólares) en 2023. a 28,31 (mil millones de dólares) para 2032. Se espera que la CAGR (tasa de crecimiento) del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) sea de alrededor del 25,68% durante el período de pronóstico (2024 - 2032).

Descripción general del mercado de terapia génica basada en vectores Aav del virus asociado a Adeno


Fuente de investigación primaria, investigación secundaria, base de datos MRFR y revisión de analistas


Se destacan las principales tendencias del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) fuerte&


Prevalencia creciente de trastornos genéticos La creciente incidencia de enfermedades genéticas, como la fibrosis quística, la anemia falciforme, y la hemofilia, está impulsando la demanda de tratamientos innovadores de terapia génica.


Avances en la tecnología de vectores Los vectores AAV han ganado popularidad debido a su perfil de seguridad, baja inmunogenicidad y capacidad para entregar genes a tejidos específicos. Las mejoras continuas en el diseño de vectores y los métodos de administración mejoran aún más su potencial terapéutico.


Ampliando la gama de aplicaciones terapéuticas La terapia génica basada en vectores AAV es prometedora para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades , incluidos trastornos neurológicos, enfermedades cardiovasculares, enfermedades oftálmicas y enfermedades infecciosas. Se están realizando investigaciones para explorar nuevos objetivos y ampliar el alcance terapéutico.


Tecnologías emergentes de edición de genes La llegada de tecnologías como CRISPR-Cas9 permite la edición precisa del genoma, ofreciendo sinergias potenciales con Vectores AAV para terapias genéticas más específicas y efectivas.


Terapias personalizadas y adaptadas A medida que se comprende mejor la base genética de las enfermedades, las terapias genéticas personalizadas se pueden adaptar a perfiles de pacientes individuales, mejorando los resultados del tratamiento y reduciendo los efectos adversos.


 colaboraciones y asociaciones Las colaboraciones estratégicas entre empresas farmacéuticas, el mundo académico y los grupos de defensa de los pacientes facilitan la investigación y el desarrollo. y acceso a terapias genéticas basadas en vectores AAV.


Inversiones en ensayos clínicos Se están llevando a cabo numerosos ensayos clínicos que evalúan la eficacia y seguridad del gen basado en vectores AAV. terapias para una variedad de enfermedades.


Aprobaciones regulatorias Varias terapias génicas basadas en vectores AAV han recibido aprobación regulatoria en los últimos años, lo que valida aún más sus efectos clínicos. potencial e impulsando el crecimiento del mercado. Defensa y concientización del paciente La fuerte defensa del paciente y el aumento de la concientización sobre los trastornos genéticos contribuyen a una mayor demanda de tratamientos de terapia génica.


Impulsores del mercado de la terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV)


Prevalencia creciente de trastornos genéticos


La creciente incidencia de trastornos genéticos en todo el mundo es un importante impulsor del virus adenoasociado (AAV) ) Mercado de terapia génica basada en vectores. Según un informe de la Organización Mundial de la Salud (OMS), los trastornos genéticos afectan aproximadamente al 6-8% de la población.


Este aumento en la prevalencia se atribuye a factores como los matrimonios consanguíneos, la contaminación ambiental y los estilos de vida poco saludables. La demanda de terapias génicas basadas en AAV está creciendo como resultado de la necesidad de tratamientos eficaces para estos trastornos.


Avances en tecnologías de edición genética


Los continuos avances en las tecnologías de edición de genes, como CRISPR-Cas9 y TALEN, han revolucionado el campo de la terapia genética. Estas tecnologías permiten una edición precisa y eficiente del genoma, lo que hace que las terapias genéticas basadas en AAV sean más factibles y prometedoras.


Ahora los investigadores pueden centrarse en defectos genéticos específicos y corregirlos, lo que ofrece esperanzas para el tratamiento de diversas enfermedades. .


Apoyo y financiación gubernamentales


Las agencias gubernamentales y organizaciones de todo el mundo están reconociendo el potencial de las terapias génicas basadas en AAV y proporcionando financiación sustancial para la investigación. y desarrollo. Este apoyo es crucial para el avance de estas terapias y su eventual comercialización.


La financiación procedente de subvenciones e iniciativas gubernamentales permite a los investigadores realizar ensayos clínicos, evaluar la seguridad y la eficacia y acelerar la proceso de desarrollo.


Perspectivas del segmento de mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV)


Información sobre el tipo de enfermedad del mercado de terapia genética basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) fuerte&


El mercado de terapia génica basada en vectores del virus Adeno asociado (AAV) está segmentado por tipo de enfermedad en neoplasias malignas hematológicas, Trastornos Neurológicos, Enfermedades Cardiovasculares, Enfermedades Oftálmicas y Oncología. Entre ellos, el segmento de Oncología tuvo la mayor cuota de mercado de alrededor del 42,9 % en 2023 y se espera que continúe su dominio durante todo el período previsto.


La alta prevalencia del cáncer y la creciente adopción de la terapia génica para el tratamiento del cáncer contribuyen a la importante proporción de este segmento. También se espera que el segmento de neoplasias malignas hematológicas experimente un crecimiento sustancial durante el período previsto, debido a la creciente incidencia de cánceres de sangre y el desarrollo de nuevas terapias genéticas para neoplasias malignas hematológicas.


Se espera que las crecientes actividades de investigación y desarrollo en el campo de la terapia génica para trastornos neurológicos impulsen el crecimiento del segmento de Trastornos Neurológicos. Se prevé que el segmento de enfermedades cardiovasculares experimente un crecimiento constante debido a la creciente prevalencia de enfermedades cardiovasculares y al potencial de la terapia génica para abordar las necesidades médicas no cubiertas en esta área.


Se espera que el segmento de Enfermedades Oftálmicas crezca a un ritmo moderado, impulsado por la creciente demanda de terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina y otras afecciones oftálmicas.


En general, el segmento de tipos de enfermedades del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) ofrece importantes oportunidades de crecimiento para los actores del mercado debido a la creciente prevalencia de enfermedades crónicas, la creciente demanda de medicina personalizada y los continuos avances en la tecnología de terapia génica.


Mercado de terapia génica basada en vectores Aav del virus asociado a Adeno por tipo 2023-2032


Fuente de investigación primaria, investigación secundaria, base de datos MRFR y revisión de analistas


Información sobre el serotipo de vector del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) fuerte&


El segmento de serotipo vectorial desempeña un papel fundamental en el gen basado en vectores del virus adenoasociado (AAV) Mercado de terapias. Los serotipos clave incluyen AAV1, AAV2, AAV5, AAV6, AAV8 y AAV9. Cada serotipo exhibe un tropismo y una eficiencia de transducción únicos en diferentes tejidos diana.


Por ejemplo, AAV1 y AAV6 muestran transducción preferencial en el sistema nervioso central, mientras que AAV2 y AAV5 son más eficaz en el hígado y el músculo esquelético, respectivamente. Los datos de mercado indican que AAV8 y AAV9 han ganado una tracción significativa debido a su amplio tropismo y su reducida inmunogenicidad.


La versatilidad de los serotipos de AAV permite a los investigadores adaptar terapias genéticas a enfermedades y tejidos específicos, impulsando el crecimiento de el mercado de terapia génica basada en vectores AAV. La creciente prevalencia de trastornos genéticos, el desarrollo de nuevas terapias genéticas y la expansión de los ensayos clínicos contribuyen a la creciente demanda de vectores AAV.


Virus adenoasociado (AAV) Terapia génica basada en vectores Información sobre la ruta de administración del mercado fuerte&


La administración intravenosa dominó el mercado de terapia génica basada en vectores contra virus adenoasociados (AAV) en 2023 , que representa más del 45 % de los ingresos del mercado.


Este predominio se atribuye a la facilidad de administración y al uso generalizado de la administración intravenosa para aplicaciones de terapia génica sistémica. La administración intramuscular es otra vía importante, particularmente para la administración local o específica de genes, y se espera que experimente un crecimiento constante durante el período previsto.


La administración subcutánea ofrece ventajas en términos de liberación sostenida del fármaco y reducción de la exposición sistémica, lo que la hace adecuada para ciertos genes. terapias.


IntLa administración ocular está ganando terreno para las terapias genéticas dirigidas a los trastornos oculares, mientras que la administración intracerebral se utiliza principalmente para las terapias genéticas dirigidas a los trastornos neurológicos.


Se espera que el mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) continúe evolucionando. con avances en las tecnologías de administración y el desarrollo de nuevas terapias genéticas que impulsan el crecimiento a través de diversas rutas de administración.


Perspectivas regionales del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV)


A nivel regional, se prevé que América del Norte domine el mercado, capturando una cuota de mercado significativa debido a la creciente prevalencia de trastornos genéticos, la presencia de importantes empresas farmacéuticas e iniciativas gubernamentales de apoyo.


Se prevé que Europa seguirá a América del Norte, impulsada por el aumento del gasto sanitario, un creciente enfoque en la medicina personalizada, y la disponibilidad de profesionales capacitados. Se espera que la región APAC sea testigo de un crecimiento sustancial atribuido a la mayor concienciación sobre la atención sanitaria, el aumento de los ingresos disponibles y las inversiones gubernamentales en infraestructura sanitaria.


Se espera que América del Sur y MEA contribuyan al crecimiento del mercado, aunque a un ritmo más lento en comparación con otros regiones.


Mercado de terapia génica basada en vectores Aav del virus asociado a Adeno por región 2023-2032


Fuente de investigación primaria, investigación secundaria, base de datos MRFR y revisión de analistas


Terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) Actores clave del mercado e información competitiva


Los principales actores del mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) se esfuerzan continuamente por desarrollar productos innovadores y ampliar su presencia en el mercado. Las colaboraciones y asociaciones estratégicas con otras empresas son comunes, lo que permite el acceso a nuevas tecnologías, recursos y mercados.


Los principales actores del mercado de terapia génica basada en vectores contra el virus adenoasociado (AAV) invierten mucho en investigación y desarrollo para seguir siendo competitivos y llevar nuevas terapias al mercado. La intensa competencia impulsa el desarrollo continuo del mercado, con un enfoque en mejorar la eficacia del tratamiento, la seguridad y los resultados de los pacientes. Se espera que el panorama competitivo siga siendo dinámico en los próximos años.


Entre los principales actores del mercado de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV), Biogen destaca como líder. La empresa cuenta con una sólida cartera de terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades genéticas, incluido su producto aprobado, Zolgensma, para la atrofia muscular espinal.


La amplia gama de candidatos a terapia génica de Biogen se dirige a diversos trastornos neurológicos, neuromusculares y metabólicos. Con un fuerte enfoque en la innovación centrada en el paciente, Biogen está bien posicionada para continuar su dominio en el mercado.


Un competidor importante en el mercado de terapia génica basada en vectores para virus adenoasociados (AAV) es Novartis. La empresa lleva varios años participando activamente en la investigación y el desarrollo de terapias génicas. Zolgensma de Novartis, una terapia génica para la atrofia muscular espinal, es el primer tratamiento aprobado de este tipo.


Además de la atrofia muscular espinal, Novartis está desarrollando terapias genéticas para otras enfermedades, como la hemofilia y la anemia falciforme. y enfermedades hereditarias de la retina. El compromiso de la empresa con la innovación y sus sólidas capacidades de investigación la convierten en un competidor formidable en el mercado.


Las empresas clave en el mercado de terapia génica basada en vectores contra virus adenoasociados (AAV) incluyen



  • uniQure

  • Lysogene

  • AveXis

  • Sangamo Therapeutics

  • Dimension Therapeutics

  • Regenxbio

  • Bluebird Bio

  • Audentes Therapeutics

  • Spark Therapeutics

  • Oxford BioMedica

  • Urogen Pharma

  • Biociencias sólidas

  • ReNeuron

  • Voyager Therapeutics

  • Nightstar Therapeutics


Desarrollos del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV)


Se prevé que el mercado de terapia génica basada en vectores del virus asociado a Adeno (AAV) crezca significativamente en los próximos años. años, impulsado por la creciente prevalencia de trastornos genéticos, el aumento de la financiación gubernamental para la investigación de terapia génica y la creciente adopción de vectores AAV para la administración de genes.


Las noticias recientes en el mercado incluyen


En febrero de 2023, Sarepta Therapeutics anunció resultados positivos de un ensayo clínico de fase 1/2 de su gen AAV. Terapia para la distrofia muscular de Duchenne.


En marzo de 2023, Pfizer y BioNTech iniciaron un ensayo clínico de fase 1/2 de su gen basado en ARNm. terapia para la anemia de células falciformes.


En abril de 2023, uniQure anunció la adquisición de XtalPi, una empresa que desarrolla terapias genéticas basadas en AAV para enfermedades raras. enfermedades.


Perspectivas de segmentación del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV)



  • Perspectiva del tipo de enfermedad del mercado de terapia genética basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) fuerte&



    • Malignidades hematológicas

    • Trastornos neurológicos

    • Enfermedades cardiovasculares

    • Enfermedades oftálmicas

    • Oncología


  • Perspectiva del serotipo de vector del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) fuerte&



    • AAV1

    • AAV2

    • AAV5

    • AAV6

    • AAV8

    • AAV9


  • Perspectiva de la ruta de administración del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV) fuerte&



    • Intravenoso

    • Intramuscular

    • Subcutáneo

    • Intraocular

    • Intracerebral


  • Perspectiva regional del mercado de terapia génica basada en vectores del virus adenoasociado (AAV)



    • América del Norte

    • Europa

    • América del Sur

    • Asia Pacífico

    • Medio Oriente y África



 

Report Attribute/Metric Details
Market Size 2024    5.72 (USD Billion)
Market Size 2025    7.19 (USD Billion)
Market Size 2034   56.23 (USD Billion)
Compound Annual Growth Rate (CAGR)   25.68 % (2025 - 2034)
Report Coverage Revenue Forecast, Competitive Landscape, Growth Factors, and Trends
Base Year 2024
Market Forecast Period 2025 - 2034
Historical Data 2020 - 2024
Market Forecast Units USD Billion
Key Companies Profiled uniQure, Lysogene, AveXis, Sangamo Therapeutics, Dimension Therapeutics, Regenxbio, Bluebird Bio, Audentes Therapeutics, Spark Therapeutics, Oxford BioMedica, Urogen Pharma, Solid Biosciences, ReNeuron, Voyager Therapeutics, Nightstar Therapeutics
Segments Covered Disease Type, Vector Serotype, Administration Route, Regional
Key Market Opportunities Rising prevalence of genetic disorders Technological advancements Expansion into emerging markets Increased funding for gene therapy research Growing demand for personalized medicine
Key Market Dynamics Rising prevalence of genetic disorders Advancements in gene editing technology Increasing government funding for gene therapy research Growing demand for personalized medicine Rise in strategic collaborations and acquisitions
Countries Covered North America, Europe, APAC, South America, MEA


Frequently Asked Questions (FAQ) :

The overall valuation of the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market in 2023 was around 3.62 billion USD.

The overall valuation of the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market in 2034 is projected to reach approximately 56.23 billion USD.

The CAGR of the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market from 2025 to 2034 is estimated to be around 25.68%.

North America is expected to hold the largest market share in the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market by 2034 due to factors such as the high prevalence of chronic diseases, supportive government policies, and advanced healthcare infrastructure.

Key applications of Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy include the treatment of genetic disorders, inherited diseases, and acquired diseases such as cancer.

Major competitors in the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market include Novartis, Roche, Pfizer, Biogen, and uniQure.

The Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market in the Asia-Pacific region is expected to grow at a significant CAGR of approximately 27.5% from 2025 to 2034

Key factors driving the growth of the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market include the rising prevalence of chronic diseases, increasing investment in research and development, and growing adoption of gene therapy approaches.

Challenges faced by the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market include concerns regarding safety and efficacy, regulatory hurdles, and manufacturing complexities.

Potential opportunities for growth in the Adeno-associated Virus (AAV) Vector-based Gene Therapy Market include advancements in gene editing technologies, expanding applications in personalized medicine, and collaborations between industry and academia.

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