Cystic Fibrosis Market

Globaler Marktüberblick für Mukoviszidose

Der Markt für Mukoviszidose wurde im Jahr 2023 auf 6,01 Milliarden US-Dollar geschätzt und soll von 6,84 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024 auf 20,45 Milliarden US-Dollar im Jahr 2032 wachsen. Die durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) liegt im Prognosezeitraum (2024–2032) bei 12,95 %. Zu den wichtigsten Markttreibern, die die Ausbreitung von Mukoviszidose vorantreiben, zählen das steigende Bewusstsein für diese fortschreitende Erbkrankheit und der zunehmende Einsatz pharmakologischer Therapien.

Im Mai 2024 zeigte Vertex Pharmaceuticals, dessen Erfolg stark von einem bestimmten Produkt oder einer bestimmten Dienstleistung abhängt, in den letzten Jahren ein starkes Interesse an der Ausweitung und Diversifizierung seiner Einnahmequellen. Vertex macht erhebliche Fortschritte bei der Erreichung seines Ziels, da zahlreiche Patienten ihre Behandlung mit Casgevy beginnen, der geneditierenden Zelltherapie des Unternehmens, die in Zusammenarbeit mit der CRISPR-Technologie entwickelt wurde. Nach der Zulassung von Casgevy für Sichelzellanämie (SCD) im Dezember und Beta-Thalassämie im darauffolgenden Monat erzielt Vertex Pharmaceuticals derzeit erhebliche Fortschritte bei der Aktivierung autorisierter Behandlungszentren, der Einbindung von Ärzten und Patienten sowie bei Gesprächen mit Kostenträgern. Neben der Aktivierung der Behandlungszentren erörterte Vertex im Rahmen seiner Telefonkonferenz zum ersten Quartal auch die wichtige Einführungskomponente der Zellsammlung. Bis Mitte April wurden Zellproben von fünf Patienten in den drei Regionen entnommen, in denen Casgevy nun zugelassen ist: den USA, Europa und dem Nahen Osten. Arbuckle würdigte diesen Meilenstein als bemerkenswerte Leistung angesichts der relativ kurzen Zeitspanne seit der Zulassung sowie des komplexen und langwierigen Prozesses, den Patienten mit Casgevy durchlaufen. Laut Vertex-Statistiken liegt das Medikament Casgevy bei der FDA-Zulassung vor dem Konkurrenten Lyfgenia von bluebird bio. Beide Medikamente erhielten im Dezember gleichzeitig die Zulassung der FDA. Bluebird gab bekannt, dass es für seine SCD-Genbehandlung lediglich Zellen von einem Patienten entnommen habe.

Im Januar 2024 wird Clarametyx Biosciences, ein in den USA ansässiges Unternehmen, mit der Rekrutierung von Teilnehmern für eine Phase-Ib/IIa-Studie beginnen. Ziel der Studie ist es, den Einsatz von CMTX-101 als Zusatzbehandlung für Menschen mit Mukoviszidose (CF) zu untersuchen. Die von der Cystic Fibrosis Foundation finanzierte Phase-Ib/II-Studie (NCT06159725) zielt darauf ab, die Sicherheit von CMTX-101 bei Personen mit stabiler Mukoviszidose und chronischer Infektion in den USA zu bewerten. Den Teilnehmern der klinischen Studie wird CMTX-101 28 Tage lang in Kombination mit Tobramycin verabreicht. CMTX-101 ist ein hochpräzises Anti-Biofilm-Mittel, das die Empfindlichkeit von Antibiotika verbessert und so möglicherweise zu einer Verringerung der Antibiotikaresistenzraten führt. Der Kandidat wirkt antagonistisch auf das DNABII-Protein, was zu einer schnellen Zerstörung von Biofilmen und der anschließenden Freisetzung residenter Bakterien führt. Dies erleichtert deren Eliminierung durch das menschliche Immunsystem oder eine Antibiotikabehandlung. In der Phase Ib wird eine Studie mit sechs Patienten durchgeführt, wobei die Dosis schrittweise erhöht wird. Die Studie ist offen, d. h. sowohl die Patienten als auch die Forscher wissen, welche Behandlung verabreicht wird. Die Dosierungen betragen 5 Milligramm, 15 Milligramm und 30 Milligramm. Richards gab bekannt, dass der Registrierungsprozess für die Phase-Ib-Gruppe begonnen hat.

Markttrends im Bereich Mukoviszidose

• Zunehmende Fälle von Mukoviszidose treiben das Marktwachstum an

Weltweit überholt Mukoviszidose hinsichtlich der Prävalenz schnell andere Erbkrankheiten. In den USA leiden derzeit über 30.000 Menschen an Mukoviszidose, und weltweit werden laut dem Mukoviszidose-Patientenregister 70.000 Menschen mit dieser Störung gerechnet. Außerdem wird erwähnt, dass die Krankheit jedes Jahr bei etwa 1.000 Neuerkrankungen diagnostiziert wird. Deshalb wird prognostiziert, dass im Laufe des Prognosezeitraums die Nachfrage nach der Behandlung dieser Krankheit steigen wird, da Atemwegsprobleme, Magen-Darm-Probleme und Fortpflanzungserkrankungen bei Mukoviszidose-Patienten immer häufiger auftreten. Die Übernahme neuer Behandlungsansätze zur Früherkennung erhöht außerdem die Patientenbasis für verbesserte Behandlungen, was sich voraussichtlich auf das Marktwachstum im Prognosezeitraum auswirken wird. Dieser Faktor treibt also die durchschnittliche jährliche Wachstumsrate des Marktes an.

Darüber hinaus werden Mukoviszidose-Patienten weltweit immer häufiger, was der Branche neuen Schwung verliehen hat. Die Pharmakotherapie von Mukoviszidose hat zu vielen Fortschritten in der Behandlung dieser Krankheit geführt und so zum Marktwachstum beigetragen. Der Aufstieg der Branche wird auch durch Markttrends vorangetrieben, die aktuell zur Behandlung der Krankheit eingesetzt werden. Dies ist darauf zurückzuführen, dass eine wachsende Zahl von Kandidaten für die therapeutische Behandlung von wichtigen Unternehmen entwickelt wird und sich derzeit in der Pipeline befindet. Infolgedessen werden Pharmaunternehmen dazu gedrängt, neuartige Therapien zur Behandlung von CFTR-Proteinanomalien zu entwickeln. Auch die Markteinführung von Lumacaftor/Ivacaftor, einem Potenzator, der die Lebensqualität von Patienten mit dieser Krankheit verbessert, trägt zum Marktwachstum bei.

Der Markt wächst jedoch aufgrund der bevorstehenden Einführung von Medikamenten zur Behandlung von CF. Im erwarteten Zeitraum wird das Marktwachstum durch die Einführung von Medikamenten unterstützt, die den Defekt in den Zellen erkrankter Menschen angreifen. Das Marktwachstum wird durch die Wahrscheinlichkeit beeinflusst, dass diese Medikamente das Leben vieler Menschen verändern werden. Es wird auch angenommen, dass der Markt vor allem durch die zunehmende Prävalenz der Krankheit getrieben wird. Dies wiederum beschleunigt die Einführung neu entwickelter Medikamente, die für die Behandlung kritischer Patienten erforderlich sind. Darüber hinaus befinden sich viele potenzielle Kandidaten in der letzten Entwicklungsphase und es wird erwartet, dass der Markt bald wachsen wird. So berichtete Vertex Pharmaceuticals Incorporated kürzlich über ermutigende Ergebnisse aus seiner klinischen Phase-III-Studie zu inhaliertem Mannitol zur Behandlung der mukoziliären Clearance. Der Markt wird voraussichtlich auch aufgrund technologisch hochentwickelter Geräte wachsen, die in verschiedenen schweren Situationen eingesetzt werden, wie z. B. als Schleimverdünner, zur Atemwegsreinigung und mehr. Daher wird erwartet, dass dieser Aspekt den weltweiten Umsatz im Markt für Mukoviszidose steigern wird.

Einblicke in das Marktsegment Mukoviszidose:

Einblicke in Behandlungsmethoden für Mukoviszidose

Die Marktsegmentierung für Mukoviszidose, basierend auf Behandlungsmethoden, umfasst Medikamente und Geräte. Das Medikamentensegment hielt 2022 den größten Anteil an den Marktdaten für Mukoviszidose. Das wachsende öffentliche Bewusstsein für die potenzielle Gefahr der Mukoviszidose, die zunehmende Verwendung von Medikamenten zur Therapie und die weltweite Zunahme der Prävalenz der Krankheit sind einige der Hauptgründe für die Expansion dieser Kategorie.

Abbildung 2: Mukoviszidose-Markt nach Behandlungsmethode, 2023 & 2032 (Milliarden USD)

Quelle: Sekundärforschung, Primärforschung, MRFR-Datenbank und Analystenbewertung

Einblicke in die Verabreichungswege von Mukoviszidose

Die Marktsegmentierung für Mukoviszidose basiert auf dem Verabreichungsweg und umfasst orale und inhalative Verabreichung. Das orale Segment dominierte das Marktwachstum im Jahr 2022 und wird im Prognosezeitraum 2024–2032 voraussichtlich das am schnellsten wachsende Segment sein, da die Medikamente einfach und bequem einzunehmen sind. Orale Arzneimittelformulierungen könnten jedoch Marktanteile an andere Formulierungstypen, wie z. B. Inhalationsmedikamente, verlieren, wenn neue Arzneimittelformulierungen verfügbar werden, die einfach und ohne das Risiko invasiver Eingriffe verabreicht werden können.

Einblicke in Arzneimittelklassen bei Mukoviszidose

Die Marktdaten zu Mukoviszidose, basierend auf den Arzneimittelklassen, umfassen Pankreasenzympräparate, Mukolytika, Bronchodilatatoren, Antibiotika und CFTR-Modulatoren. Das Segment der CFTR-Modulatoren dominierte den Marktumsatz bei Mukoviszidose im Jahr 2022 und wird im Prognosezeitraum 2024–2032 voraussichtlich das am schnellsten wachsende Segment sein. Dies erklärt sich durch einen Anstieg der Verwendung dieser Medikamente zur Behandlung von CF. Diese Medikamente werden heute häufig zur Behandlung von Mukoviszidose eingesetzt, und weitere neue CFTR-Medikamente befinden sich in klinischen Studien. Das Hauptziel dieser Medikamente ist die Verlängerung des Lebens der Patienten.

Regionale Einblicke in Mukoviszidose

Die Studie bietet regionale Markteinblicke für Nordamerika, Europa, den asiatisch-pazifischen Raum und den Rest der Welt. Der nordamerikanische Mukoviszidose-Markt belief sich im Jahr 2022 auf 2,4 Milliarden US-Dollar, was einem Anteil von rund 45,80 % entspricht. Es wird erwartet, dass er im Untersuchungszeitraum ein signifikantes CAGR-Wachstum verzeichnen wird. Aufgrund der steigenden Prävalenz von Mukoviszidose und der breiten Palette verfügbarer Behandlungen leistete die Region den größten Beitrag zur Studie. Die regionale Marktexpansion wird durch eine verstärkte Finanzierung von Forschungs- und Entwicklungsstudien zu Medikamenten gegen Mukoviszidose und andere nützliche staatliche Initiativen vorangetrieben.

Die wichtigsten im Marktbericht untersuchten Länder sind: die USA, Kanada, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Italien, Spanien, China, Japan, Indien, Australien, Südkorea und Brasilien.

Abbildung 3: MARKTANTEIL FÜR MUFFINOSADEN-MUSKOSFIBROSE NACH REGIONEN 2022 (%)

Quelle: Sekundärforschung, Primärforschung, MRFR-Datenbank und Analystenbewertung

Mukoviszidose im asiatisch-pazifischen Raum Der Mukoviszidose-Markt nimmt den zweitgrößten Marktanteil ein. Die Zahl der Patienten in dieser Region wächst, da der urbane Lebensstil immer weiter verbreitet ist. Dies dürfte zusammen mit steigenden Gesundheitsausgaben den Markt in der Region Asien-Pazifik ankurbeln. Darüber hinaus hielt der chinesische Mukoviszidose-Markt den größten Marktanteil, und der indische Mukoviszidose-Markt war der am schnellsten wachsende Markt in der Region.

Der europäische Mukoviszidose-Markt wird aufgrund der steigenden Prävalenz von Mukoviszidose zwischen 2024 und 2032 voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) aufweisen. Das Marktwachstum in dieser Region wird durch die zunehmende staatliche Förderung von Innovationen und die verstärkte Finanzierung von Programmen zur Forschung und Entwicklung verschiedener Mukoviszidose-Medikamente weiter vorangetrieben. Großbritannien trägt aufgrund der steigenden Häufigkeit von Mukoviszidose in dieser Region den größten Teil dazu bei. Darüber hinaus hatte der britische Mukoviszidose-Markt den größten Marktanteil, und der deutsche Mukoviszidose-Markt war der am schnellsten wachsende Markt in der Region.

Wichtige Marktteilnehmer und Wettbewerbseinblicke im Bereich Mukoviszidose

Wichtige Marktteilnehmer investieren viel Geld in Forschung und Entwicklung, um ihr Produktangebot zu erweitern und so das Wachstum des Mukoviszidose-Marktes weiter voranzutreiben. Marktteilnehmer ergreifen zudem eine Reihe strategischer Initiativen, um ihre weltweite Präsenz auszubauen. Zu den wichtigsten Marktentwicklungen gehören die Einführung neuer Produkte, vertragliche Vereinbarungen, Fusionen und Übernahmen, erhöhte Investitionen und die Zusammenarbeit mit anderen Unternehmen. Wettbewerber in der Mukoviszidose-Branche müssen kostengünstige Produkte anbieten, um in einem zunehmend wettbewerbsorientierten und wachsenden Marktumfeld zu expandieren und zu bestehen.

Roche ist der Markenname der F. Hoffmann-La Roche AG, einem globalen Gesundheitskonzern mit zwei Geschäftsbereichen: Pharma und Diagnostik. Die Aktien der Roche Holding AG, ihrer Holdinggesellschaft, werden an der Schweizer Börse SIX gehandelt. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Basel. Im Oktober 2020 gab Roche eine Zusammenarbeit mit Abbie und die Übernahme des TMEM16A-Potentiatoren-Portfolios bekannt. Beide sollen zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose unabhängig von ihrem CFTR-Genotyp sowie von Personen mit anderen Atemwegserkrankungen eingesetzt werden. Die Vereinbarung ermöglicht es dem Unternehmen, sein Produktangebot zu erweitern.

Das 2013 gegründete amerikanische Biopharmaunternehmen AbbVie ist börsennotiert. Es begann als Spin-off von Abbott Laboratories. Im Oktober 2019 wurde die chemische Entwicklung eines CFTR-Potentiators (Cystic Fibrosis Transmembrance Conductance Regulator) als gemeinsame Initiative von AbbVie Inc. und der Cystic Fibrosis Foundation bekannt gegeben.

Zu den wichtigsten Unternehmen auf dem Mukoviszidose-Markt gehören

• Allergan PLC
• Chiesi Farmaceutici SpA
• AbbVie
• Hoffmann-La Roche AG
• Gilead Sciences
• PTC Therapeutics
• Novartis AG
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated
• Pharmaxis Ltd

Entwicklungen in der Mukoviszidose-Branche

Oktober 2020: Zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose unabhängig vom CFTR-Genotyp und anderen Atemwegserkrankungen gab Roche die Partnerschaft mit AbbVie und die Übernahme des TMEM16A-Potenziator-Portfolios bekannt.

April 2019: Das Medikament KALYDECO (Ivacaftor) von Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen, um die Anzahl der Behandlungsmöglichkeiten für Millionen von jungen Menschen mit Mukoviszidose (CF) zu erhöhen. Da dies den Krankheitsverlauf potenziell beeinflussen kann, können Ärzte bereits bei Säuglingen im Alter von sechs Monaten mit der Behandlung der zugrundeliegenden Ursache beginnen.

Marktsegmentierung Mukoviszidose

Ausblick auf die Behandlungsmethoden bei Mukoviszidose (Mrd. USD, 2018–2030)

• Medikamente
• Geräte

Ausblick auf die Verabreichungswege bei Mukoviszidose (Mrd. USD, 2018–2030)

• Oral
• Inhalativ

Ausblick auf die Medikamentenklasse bei Mukoviszidose (Mrd. USD, 2018–2030)

• Pankreasenzympräparate
• Mukolytika
• Bronchodilatatoren
• Antibiotika
• CFTR-Modulatoren

Regionaler Ausblick für Mukoviszidose (Mrd. USD, 2018–2030)

• Norden Amerika
  • USA
  • Kanada
• Europa
  • Deutschland
  • Frankreich
  • Großbritannien
  • Italien
  • Spanien
  • Restliches Europa
• Asien-Pazifik
  • China
  • Japan
  • Indien
  • Australien
  • Süden Korea
  • Australien
  • Restlicher Asien-Pazifik-Raum
• Rest der Welt
  • Naher Osten
  • Afrika
  • Lateinamerika